بشرى سارة لمرضى التوحد.. اكتشاف عقار يوقف أعراض المرض
كشف علماء عن ”عقار“ بتكلفة 3 دولارات؛ لإيقاف أعراض التوحد، وفقًا لدراسة جديدة نشرت في مجلة ”Molecular Psychiatry“.
ويُعتبر اضطراب طيف التوحد حالة تطورية معقدة، تؤثر على كيفية إدراك ما يقدر بنحو 5,4 مليون ”2,2%“ من البالغين - وواحد من كل 44 طفلًا - في الولايات المتحدة للآخرين والتواصل معهم.
غالبًا ما يكون مصحوبًا بتشوهات مثل الصرع أو فرط النشاط، وفقًا لبيانات مراكز السيطرة على الأمراض والوقاية منها.
ووجد فريق من الخبراء في معهد هيكتور الألماني لأبحاث الدماغ الانتقالية أن دواء ”لاموتريجين“، وهو عقار مضاد للتشنج، تمت الموافقة عليه لأول مرة في الولايات المتحدة في عام 1994، كان قادرًا على كبح المشكلات السلوكية والاجتماعية المرتبطة بالاضطراب، والآن، يتم الترويج لنتائجهم باعتبارها أقرب شيء حتى الآن إلى علاج محتمل للبشر.
ويأتي عقار لاموتريجين، الذي يباع تحت الاسم التجاري ”Lamictal“، من بين أدوية أخرى، هو دواء يستخدم لعلاج الصرع واستقرار الحالة المزاجية لدى أولئك الذين يعانون من اضطراب ثنائي القطب.
الدواء الذي يُباع عادةً بأقل من 3 دولارات لكل حبة، يعمل عن طريق عكس التغييرات التي تطرأ على خلايا الدماغ الناتجة عن طفرة جينية.
وأمضى العلماء سنوات في البحث المكثف عن التشوهات الجزيئية التي تساهم في ASD وحددوا بروتين MYT1L على أنه واحد يلعب دورًا في العديد من الأمراض العصبية.
والبروتين هو ما يسمى بعامل النسخ الذي تنتجه جميع الخلايا العصبية في الجسم تقريبًا والتي تحدد الجينات النشطة أو غير النشطة في الخلية.
ويحمي العقار هوية الخلايا العصبية عن طريق قمع مسارات النمو الأخرى التي تبرمج الخلية نحو العضلات أو النسيج الضام، وتم ربط طفرات البروتين سابقًا بأمراض عصبية أخرى وتشوهات الدماغ.
ولاختبار تأثير البروتين على أعراض التوحد، أوقف الباحثون ”MYT1L“ في الفئران، والخلايا العصبية البشرية، ووجدوا أن هذا أدى إلى فرط النشاط الكهربية في الفأر والخلايا العصبية البشرية التي تضعف وظيفة الأعصاب.
وعانت الفئران التي تفتقر إلى MYT1L من تشوهات في الدماغ، وأظهرت العديد من التغييرات السلوكية النموذجية لاضطراب طيف التوحد، مثل العجز الاجتماعي أو فرط النشاط.
ولاحظ الباحثون أن رد الفعل الأكثر لفتًا للنظر هو اكتشاف أن الخلايا العصبية التي تعاني من نقص MYT1L تنتج قنوات صوديوم إضافية تقتصر عادةً على الخلايا في عضلة القلب.
وتُعتبر هذه البروتينات ضرورية للتوصيل الكهربائي ووظيفة الخلية لأنها تسمح لأيونات الصوديوم بالانتقال عبر غشاء الخلية. يمكن أن تؤدي الخلايا العصبية التي تفرط في إنتاج قنوات الصوديوم هذه إلى فرط نشاط فيزيولوجي كهربائي - وهو عرض شائع للتوحد.
وعندما عولجت الخلايا العصبية التي تعاني من نقص MYT1L مع لاموتريجين، عاد نشاطها الكهربية في الفئران إلى طبيعته، وكان الدواء قادرًا حتى على كبح السلوكيات المرتبطة بالتوحد مثل فرط النشاط.
وتأتي هذه النتائج الواعدة مع ارتفاع معدلات التوحد في منطقة مترو مدينة نيويورك، وتضاعف تشخيص التوحد ثلاث مرات في منطقة مترو نيويورك ونيوجيرسي: من 1% من السكان في عام 2000 إلى 3% في عام 2016.
ويُعتقد أن جزءًا من الزيادة الكبيرة في هذه التشخيصات يرجع إلى العدد المتزايد من تشخيصات الأطفال غير المصابين بإعاقات ذهنية، والتي تقل احتمالية اكتشافها سابقًا.
لكن التشخيصات الأكثر دقة في وقت سابق لا تفسر تمامًا الاتجاه التصاعدي، والذي استند إلى تقديرات من مركز السيطرة على الأمراض.
وحذر خبراء من أن الاتجاه المتزايد للنساء اللواتي يلدن في وقت لاحق من الحياة قد يكون مسؤولاً جزئياً عن هذا الارتفاع.
وفي الوقت نفسه، يجري التخطيط لتجارب بشرية إكلينيكية تدرس تأثير لاموتريجين على MYT1L - وبينما يقتصر البحث حاليًا على الفئران، فإن النتائج واعدة.
